В мире появились первые таблетки для лечения спинальной мышечной атрофии

Компания Roche заявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дали добро на новую таблетированную форму препарата «Эврисди» он же Рисдипла. Лекарство предназначено для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Отметим, что это первый и единственный препарат для лечения СМА, доступный в форме таблеток. Его удобство заключается в возможности проглатывания целиком или растворении в воде.

Хранение таблеток при комнатной температуре облегчает их использование в повседневной жизни. Таблетированная форма полностью соответствует свойствам уже существующего сиропа, обеспечивая такую же эффективность и безопасность.

Препаратом можно лечить пациентов старше двух лет с массой тела более 20 килограммов. Ранее сообщалось, что в Новосибирске синтезировали олигонуклеотиды для лечения генетического заболевания СМА.

Кроме того, эксперты предлагают начинать лечение детей со СМА до появления первых признаков болезни.